Determinazione AIFA 29.05.07

Farmaci con uso consolidato nel trattamento dei tumori pediatrici per indicazioni anche differenti da quelle previste dal provvedimento di autorizzazione all'immissione in commercio

Nome composto	Indicazioni già autorizzate	Estensione di indicazione relativa ad usi consolidati sulla base di evidenze scientifiche presenti in letteratura
Bleomicina	Attività metaplastiche di alcuni tessuti (in particicolare epiteli malpighiani ad alta cheratinizzazione). La bleomicina è un antimitotico a base di bleomicina solfato. Da sola, o in associazione con altri chemioterapici, risulta efficace in diversi tipi di tumori.	In associazione agli schemi PEB per i tumori germinali e ABVD nel linfoma di Hodgkin
Busulfano	Leucemia mieloide cronica. Leucemia granulocitica cronica. Policitemia vera, soprattutto se resistente al fosforo radioattivo e quando sia presente una marcata trombocitosi. Trombocitemia essenziale. Mielofibrosi. Seguito da ciclofosfamide (BuCy2) è indicato nel trattamento di condizionamentoprecedente al convenzionale trapianto di cellule emopoietiche progenitrici (HPCT) in pazienti adulti quando l'associazione è considerata la migliore scelta disponibile.	Neuroblastoma stadio 4 in associazione a Melphalan nei regimi mieloablativi Sarcoma di Ewing family a cattiva prognosi in associazione a Melphalan nei regimi mieloablativi
CalcioLevofolinato	Tutte le forme anemiche da carenza di folati dovute ad aumentata richiesta, ridotta utilizzazione o insufficiente apporto dietetico di folati. Antidoto di dosi eccessive di antagonisti dell'acido folico e per controbattere gli effetti collaterali indotti da aminopterina e da metotressato. Rescue dopo trattamento con metotressato e come potenziante gli effetti del 5-FU in protocolli di terapia antiblastica. In associazione alle fluoropirimidine nel trattamento del carcinoma del colon-retto metastatico con intento palliativo, nel trattamento adiuvante del carcinoma del colon-retto operato radicalmente e nel "rescue" (salvataggio) da alte dosi di metotressato o di altri farmaci analoghi.	Si intende utilizzabile senza restrizione in associazione alle fluoropirimidine.
Carboplatino	Carcinoma epiteliale dell'ovaio avanzato (I e II linea) Carcinoma epidermoide testa e collo Carcinoma del polmone a piccole cellule in associazione ad altri CT Teratoma	Medulloblastoma localizzato in alternativa a cisplatino Neuroblastoma stadio 3 e 4 in combinazione al altri citostatici Tumore di Wilms istologia sfavorevole o metastatico in combinazione Rabdomiosarcoma localizzato e avanzato Gliomi a basso grado Gliomi ad alto grado Retinoblastoma localmente avanzato e metastatico Epatoblastoma a prognosi sfavorevole
Cisplatino	Tumore del testicolo. Carcinoma dell'ovaio. Carcinoma della testa-collo. Carcinoma della vescica Endometrio, Linfomi e alcune neoplasie dell'infanzia Dati preliminari indicano che cisplatino è attivo anche nei sarcomi, linfomi, cancro polmonare, cancro esofageo, cancro della tiroide, neuroblastoma e melanoma maligno. Carcinoma della prostata	Neuroblastoma, epatoblastoma, medulloblastoma, gliomi a basso ed alto grado, osteosarcoma, tumori germinali Linfomi non Hodgkin e linfoma di Hodgkin alla ricaduta
Dactinomicina	Tumore di Wilms: +/- RT, anche per metastasi polmonari. Rabdomiosarcoma: +/- RT. Carcinoma del testicolo: +/- alchilante oantimetabolita, anche per stadio IV. Tra le malattie neoplastiche che hanno risposto in qualche misura in casi determinati alla dactinomicina si annoverano il melanoma maligno ed il neuroblastoma. La dactinomicina, da sola o insieme ad altri agenti antineoplastici, è stata somministrata anche mediante la tecnica della perfusione isolata, sia come trattamento palliativo che come coadiuvante nella resezione chirurgica di tumori. Certi tumori considerati resistenti alla chemioterapia e alla radioterapia possono rispondere quando il farmaco viene somministrato con la tecnica della perfusione. Le neoplasia in cui la dactinomicina è stata sperimentata con tale tecnica comprendono vari tipi di sarcomi, carcinomi e adenocarcinomi.	Sarcoma di Ewing prima ed ulteriore linea chemioterapia
Etoposide	Tumori polmonari a piccole cellule (dati preliminari indicano che può essere efficace in altri tipi di carcinomi polmonare) Carcinoma del testicolo non seminomatoso resistente. Morbo di Hodgkin; linfomi maligni non Hodgkin; Leucemia acuta. Nel coriocarcinoma gestazionale. A Etoposide possono rispondere positivamente anche altri tipi di tumori solidi.	Tumore di Wilms a prognosi sfavorevole e metastatico Neuroblastoma stadio 3 e 4 Sarcomi dei tessuti molli alla ricaduta Sarcoma di Ewing family Rabdomiosarcoma alla ricaduta Osteosarcoma Gliomi a basso grado Gliomi ad alto grado Ependimomi PNET cerebrali Retinoblastoma localmente avanzato o metastatico Istiocitosi a cellule di Langerhans
Ifosfamide	Tumori maligni inoperabili: Carcinoma bronchiale. Carcinoma ovarico, tumori testicolari. Sarcomi delle parti molli. Carcinoma mammario. Carcinoma pancreatico. Ipernefroma. Carcinoma endometriale. Linfomi maligni.	Tumore di Wilms a prognosi sfavorevole e metastatico Epatoblastoma a prognosi sfavorevole o metastatico Sarcoma di Ewing Osteosarcoma Rabdomiosarcoma Neuroblastoma
Irinotecan	Carcinoma colon-retto avanzato: In combinazione con 5FU/FA in pazienti non precedentemente trattati con CT per malattia avanzata. Come monochemioterapia in pazienti già trattati con regime convenzionale contenete 5FU senza beneficio.	Rabdomiosarcoma alla ricaduta Sarcoma di Ewing family alla ricaduta
Melfalan	Via endovenosa: Mieloma multiplo, carcinoma ovarico avanzato, adenocarcinoma ovarico avanzato. Carcinoma mammario. Da solo o in combinazione con altri farmaci ha un significativo effetto terapeutico in una parte dei pazienti affetti da carcinoma mammario. Policitemia vera. Carcinoma ovaio avanzato. Perfusione arteriosa regionale: Melanoma maligno delle estremità Sarcoma dei tessuti molli localizzato alle estremità. Ad alte dosi, per via ev: Mieloma multiplo (con o senza trapianto di midollo autologo), sia come prima linea che come consolidamento. Neuroblastoma avanzato nell'infanzia: Melfalan Soluzione iniettabile ad alte dosi con trapianto di midollo osseo autologo è stato impiegato, sia da solo che associato alla radioterapia e/o altri farmaci citotossici, per consolidare la risposta al trattamento convenzionale.	Sarcoma di Ewing family a cattiva prognosi in associazione a Busulfano nei regimi mieloablativi.
Mercaptopurina	Leucemia acuta. E' utile nell'indurre la remissione ed è specialmente indicato nella terapia di mantenimento della leucemia linfoblastica acuta e della leucemia mieloide acuta. Leucemia linfoblastica acuta. Leucemia mieloide cronica. Leucemia granulocitica cronica.	Linfoma linfoblastico dell'infanzia Istiocitosi a cellule di Langerhans
Metotrexato	Leucemia linfatica e meningea acuta e subacuta, leucemia acuta. Carcinoma mammario. Coriocarcinoma, linfosarcoma, micosi fungoide, sarcoma osteogenico. Carcinoma polmonare. Carcinoma epidermoide di testa e collo. Corioadenoma destruente, mola vescicolare idatiforme. Sarcomi, linfomi, linfosarcoma del bambino. Neoplasie cervico-faciali. Carcinoma della cervice uterina. Studi recenti hanno evidenziato l'ottima risposta terapeutica indotta dal metrotressato nella leucemia linfoblastica del bambino. Artrite reumatoide, artrite psoriasica, psoriasi.	Gliomi ad alto grado PNET cerebrali Fibromatosi aggressiva Istiocitosi a cellule di Langerhans
Tamoxifene	Trattamento del carcinoma mammario. Pazienti con una recente prova negativa per l'espressione dei recettori per gli estrogeni hanno minore probabilità di rispondere al farmaco.	Fibromatosi aggressiva
Tiotepa	Trattamento palliativo di diverse neoplasie. I risultati più incoraggianti sono stati osservati tuttavia nei seguenti tumori: - adenocarcinoma della mammella - adenocarcinoma dell'ovaio; - controllo delle effusioni intracavitarie secondarie a processi neoplastici diffusi o localizzati di diverse cavità sierose. - carcinoma papillare superficiale della vescica. E' stato inoltre impiegato nel trattamento di linfomi, quali ad esempio il linfosarcoma e il linfoma di Hodgkin.	Nei regimi mieloablativi dei tumori cerebrali pediatrici
Topotecan	Cancro ovarico metastatico dopo esito negativo della terapia di I linea o delle successive terapie. Carcinoma polmonare a piccole cellule recidivante per i quali non è considerato appropriato un ulteriore trattamento con il regime terapeutico di I linea.	Neuroblastoma resistente alla terapia di prima linea Sarcoma di Ewing resistente alla terapia di prima linea Rabdomiosarcoma resistente alla terapia di prima linea
Vincristina	Leucemia acuta (soprattutto linfoblastica). Morbo di Hodgkin, linfosacroma, reticolosarcoma. Risposte positive sono state riscontrate anche in pazienti con altre neoplasie in modo particolare nei casi di tumore di Wilms, neuroblastoma, tumori del cervello, rabdomiosarcoma e carcinoidi della mammella, della vescica e degli organi riproduttivi maschili e femminili. Rabdomiosarcoma	Sarcoma di Ewing Istiocitosi a cellule di Langerhans
Vinorelbine	Carcinoma polmonare NSCLC. Carcinoma mammario metastatico.	Fibromatosi aggressiva Rabdomiosarcoma

Allegato 2