Allegato 1

(Determinazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 28 aprile 2010)

Denominazione: amifampridina fosfato
- (Firdapse - Biomarin Europe Ltd)

Indicazione terapeutica: trattamento sintomatico della sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) negli adulti.

Criteri di inclusione: pazienti adulti con diagnosi di LEMS confermata da elettromiografia o mediante test anticorpale.

Criteri di esclusione: ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti, epilessia, asma incontrollata, uso concomitante con sultopride, uso concomitante con medicinali a basso indice terapeutico, uso concomitante con medicinali di cui sia noto il potenziale di causare prolungamento dell’intervallo QTc, sindrome congenita del QT, gravidanza.

Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco.

Piano terapeutico: Firdapse deve essere somministrato in dosi separate, tre o quattro volte al giorno. La dose iniziale raccomandata è di 15 mg al giorno, e può essere aumentata di 5 mg alla volta ogni 4 o 5 giorni, fino a un massimo di 60 mg al giorno. La dose singola non deve superare i 20 mg.

Costo indicativo del trattamento: il costo per paziente è di €50.000/anno. Tale costo deriva da un prezzo di € 2.300/conf. da 100 cpr da 10 mg.

Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO