Determina AIFA 02.12.14 - allegato 1

  Allegato 1

(Determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 2 dicembre 2014)

Denominazione: Ataluren

Indicazione terapeutica: Ataluren Ŕ indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne conseguente a una mutazione nonsense nel gene della distrofina (nonsense mutation Duchenne Muscular Dystrophy, nmDMD) nei pazienti deambulanti di etÓ pari ad almeno 5 anni.

Criteri di inclusione: pazienti deambulanti di etÓ pari o superiore a 5 anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne causata da una mutazione nonsenso del gene per la distrofina.
La diagnosi di nmDMD deve essere confermata geneticamente.

Criteri di esclusione: pazienti che non presentano una mutazione nonsense. Uso concomitante di aminoglicosidi per via endovenosa.

Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco.

Piano terapeutico: Ataluren Ŕ disponibile in bustine da 125, 250 e 1000 mg.

La posologia raccomandata per Ataluren prevede 3 somministrazioni/die, alla dose di 10 mg/kg di peso corporeo al mattino, 10 mg/kg di peso corporeo a mezzogiorno e 20 mg/kg di peso corporeo alla sera (per una dose giornaliera totale di 40 mg/kg di peso corporeo).

Altre condizioni da osservare: le modalitÓ previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a:

art. 4) istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001);

art. 5) acquisizione del consenso informato, modalitÓ di prescrizione e di dispensazione del medicinale;

art. 6) rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO