Allegato

(Determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 6 aprile 2018)

Inserimento, in accordo all'articolo 12, comma 5 della legge 189/2012, in apposita sezione (denominata classe C (nn)) dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità nelle more della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate costituiscono un estratto degli allegati alle decisioni della commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di tali documenti.

Nuove confezioni.
GRANPIDAM.
Codice ATC - Principio attivo: G04BE03 - sildenafil.
Titolare: Accord Healthcare limited.
Cod. procedura: EMEA/H/C/4289/IAin/1/G.
GUUE: 23 febbraio 2018.

Indicazioni terapeutiche.
Adulti: trattamento di pazienti adulti con ipertensione arteriosa polmonare di classe funzionale II e III dell'OMS, al fine di migliorare la capacità di fare esercizio fisico. L'efficacia è stata dimostrata nell'ipertensione polmonare primaria e nell'ipertensione polmonare associata a malattia del tessuto connettivo.
Popolazione pediatrica: trattamento di pazienti pediatrici di età compresa tra 1 e 17 anni con ipertensione arteriosa polmonare. L'efficacia in termini di miglioramento della capacità di fare esercizio fisico o di emodinamica polmonare è stata dimostrata nell'ipertensione polmonare primaria e nell'ipertensione polmonare associata a malattia cardiaca congenita (vedere paragrafo 5.1).

Modo di somministrazione.
Il trattamento deve essere avviato e monitorato solo da un medico esperto nel trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare. In caso di peggioramento clinico nonostante il trattamento con «Granpidam», devono essere prese in considerazione delle alternative terapeutiche.
«Granpidam» è esclusivamente per uso orale. Le compresse devono essere assunte a circa 6-8 ore di distanza, a stomaco pieno o vuoto.

Confezioni autorizzate:
EU/1/16/1137/003 - A.I.C: 045184037/E in base 32: 1C2X15 - 20 mg - compressa rivestita con film - uso orale - blister (PVC/ALU) - 15 X 1 compresse (dose untiaria);
EU/1/16/1137/004 - A.I.C.: 045184049/E in base 32: 1C2X1K - 20 mg - compressa rivestita con film - uso orale - blister (PVC/ALL) - 90 X 1 compresse (dose unitaria);
EU/1/16/1137/005 A.I.C: 045184052 /E in base 32: 1C2X1N - 20 MG - compressa rivestita con film - uso orale - blister (PVC/ALL) - 300 X 1 compresse (dose unitaria).

Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR): i requisiti definiti per la presentazione dei Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'articolo 107-quater, par. 7 della direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale
Piano di gestione del rischio (RMP): il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attività e gli interventi di farmacovigilanza richiesti e descritti nel RMP concordato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e qualsiasi successivo aggiornamento concordato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o al risultato del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio).

Regime di fornitura:
medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - cardiologo, pneumologo, dermatologo, reumatologo (RRL):
EU/1/16/1137/003 A.I.C.: 045184037 /E in base 32: 1C2X15 - 20 mg - Compressa rivestita con film - uso orale - blister (pvc/alu) - 15 x 1 compresse (Dose untiaria);
EU/1/16/1137/004 A.I.C.: 045184049 /E in base 32: 1C2X1K - 20 mg - compressa rivestita con film - uso Orale - blister (PVC/ALL) - 90 X 1 compresse (dose unitaria);
medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in ambiente ad esso assimilabile (OSP):
EU/1/16/1137/005 A.I.C.: 045184052 /E In base 32: 1C2X1N - 20 mg - compressa rivestita con film - uso orale - blister (PVC/ALL) - 300 X 1 compresse (dose unitaria).

Nuove confezioni
HIZENTRA.
Codice ATC - Principio attivo: J06BA01 - Immunoglobulina umana normale (SCIg).
Titolare: CSL Behring gmbh.
Cod. procedura EMEA/H/C/2127/II/74.
GUUE 23 febbraio 2018.

Indicazioni terapeutiche.
Terapia sostitutiva in adulti, bambini e adolescenti (da 0 a 18 anni) in caso di:
sindromi da immunodeficienza primaria con alterata produzione di anticorpi (vedere paragrafo 4.4);
ipogammaglobulinemia e infezioni batteriche ricorrenti in pazienti con leucemia linfocitica cronica (CLL), per i quali la profilassi con antibiotici è inefficace o controindicata;
ipogammaglobulinemia e infezioni ricorrenti in pazienti con mieloma multiplo (MM).
ipogammaglobulinemia in pazienti pre - e post-trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).

Modo di somministrazione
La terapia sostitutiva deve essere iniziata e monitorata sotto la supervisione di un operatore sanitario esperto nel trattamento dell'immunodeficienza.
Solo per uso sottocutaneo.
L'infusione sottocutanea per il trattamento domiciliare deve essere iniziata e monitorata da un operatore sanitario esperto nella guida dei pazienti in terapia domiciliare. Possono essere usati dispositivi di infusione appropriati per la somministrazione sottocutanea delle immunoglobuline. Il paziente o la persona che se ne prende cura deve essere istruito in merito ai dispositivi di infusione, al mantenimento di un diario del trattamento, al riconoscimento di reazioni avverse severe e alle misure da adottare qualora si manifestino.
«Hizentra» può essere iniettato in siti quali l'addome, la coscia, la parte superiore del braccio e l'anca laterale.
La velocità di infusione iniziale raccomandata dipende dalle necessità individuali del paziente e non deve superare i 15 ml/h/sito.
Se ben tollerata (vedere anche paragrafo 4.4), la velocità di infusione può essere quindi aumentata gradualmente a 25 ml/h/sito per le due successive infusioni.
Più di un dispositivo di infusione può essere usato contemporaneamente. La quantità di medicinale infusa in un particolare sito varia. Negli infanti e nei bambini, il sito di infusione può essere cambiato ogni 5-15 ml. Negli adulti dosaggi superiori a 30 ml possono essere suddivisi in base alla preferenze del paziente. Non ci sono limiti rispetto al numero di siti di infusione. I siti di infusione devono trovarsi ad almeno 5 cm di distanza l'uno dall'altro.

Confezioni autorizzate:
EU/1/11/687/015 - A.I.C.: 041157153/E in base 32: 1780K1 - 200 mg/ml - Soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - siringa pre-riempita (polimero) - 5 ml - 1 siringa pre-riempita;
EU/1/11/687/016 - A.I.C: 041157165/E in base 32: 1780KF - 200 mg/ml - soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - siringa pre-riempita (polimero) - 5 ml - 10 siringhe pre-riempite;
EU/1/11/687/017 - A.I.C.: 041157177/E in base 32: 1780KT - 200 mg/ml - soluzione iniettabile - USO sottocutaneo - siringa pre-riempita (polimero) - 10 ml - 1 siringa pre-riempita;
EU/1/11/687/018 A.I.C.: 041157189/E in base 32: 1780L5 - 200 mg/ml - soluzione iniettabile - uso sottocutaneo - siringa pre-riempita (polimero) - 10 ml - 10 siringhe pre-riempite;

Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio.
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR): i requisiti definiti per la presentazione dei Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'articolo 107-quater, par. 7 della direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dei medicinali europei.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale 
Piano di gestione del rischio (RMP): il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attività e gli interventi di farmacovigilanza richiesti e dettagliati nel RMP concordato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e qualsiasi successivo aggiornamento concordato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o al risultato del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio).
Quando le date per la presentazione di un rapporto periodico di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR) e l'aggiornamento del RMP coincidono, essi possono essere presentati allo stesso tempo.
Rilascio ufficiale dei lotti
In conformità all'articolo 114 della direttiva 2001/83/EC, il rilascio ufficiale dei lotti di fabbricazione deve essere effettuato da un laboratorio di Stato o da un laboratorio appositamente designato.

Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti (RNRL) - internista, infettivologo.

Nuove confezioni.
ORKAMBI.
Codice ATC - Principio attivo: R07AX30 - lumacaftor/ivacaftor.
Titolare: Vertex pharmaceuticals (EUROPE) limited.
Cod. procedura EMEA/H/C/3954/X/20
GUUE 23 febbraio 2018.

- Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere il paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse.

Indicazioni terapeutiche
Orkambi è indicato per il trattamento della fibrosi cistica (FC), in pazienti di età pari o superiore a 6 anni omozigoti per la mutazione F508del nel gene CFTR (vedere paragrafi 4.2, 4.4 e 5.1).

Modo di somministrazione
Orkambi deve essere prescritto esclusivamente da medici esperti nel trattamento della fibrosi cistica.
Se il genotipo del paziente non è noto, la presenza della mutazione F508del deve essere confermata con un metodo di genotipizzazione accurato e validato, in entrambi gli alleli del gene CFTR.
Per uso orale.
I pazienti devono essere avvisati di ingerire le compresse intere. Non devono cioè masticare, rompere o dissolvere le compresse. I pazienti possono iniziare ad assumere Orkambi in qualsiasi giorno della settimana.

Confezioni autorizzate: EU/1/15/1059/005 A.I.C.: 044560047 /E in base 32: 1BHVPH - 100 mg / 125 mg - compressa rivestita con film - uso orale - blister (ACLAR/PVC/ALU) - 112 compresse.

Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio.
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR): i requisiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'articolo 107-quater, paragrafo 7, della direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve presentare il primo PSUR per questo medicinale entro sei mesi successivi all'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale.
Piano di gestione del rischio (RMP): il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attività e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio).

Obbligo di condurre attività post-autorizzative 
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve completare, entro la tempistica stabilita, la seguente attività:

Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti (RRL): Centri di cura Fibrosi Cistica ed erogazione tramite i centri stessi o le farmacie convenzionate (distribuzione diretta e per conto).