Determina AIFA 04.06.18 - Lamzede, Lokelma - allegato

  Allegato

(Determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 4 giugno 2018)

Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n. 189/2012, in apposita sezione (denominata classe C (nn)) dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità nelle more della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate costituiscono un estratto degli allegati alle decisioni della Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di tali documenti.

 

Farmaco di nuova autorizzazione
LAMZEDE.
Codice ATC - Principio attivo: A16AB15 - velmanase alfa.
Titolare: Chiesi Farmaceutici S.p.a.
Cod. Procedura EMEA/H/C/3922.
GUUE 27 aprile 2018.

Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere il paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse.

Indicazioni terapeutiche
terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento di manifestazioni non neurologiche in pazienti affetti da alfa-mannosidosi da lieve a moderata. Vedere paragrafi 4.4 e 5.1.

Modo di somministrazione
la terapia deve essere supervisionata da un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da alfa-mannosidosi o nella somministrazione di altre terapie enzimatiche sostitutive (enzyme replacement therapies, ERT) nelle malattie da accumulo lisosomiale. «Lamzede» deve essere somministrato da un operatore sanitario capace di gestire la ERT e le emergenze mediche.
Solo per uso endovenoso per infusione.
Per le istruzioni sulla ricostituzione del medicinale prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.
La soluzione ricostituita di «Lamzede» deve essere somministrata tramite un set per infusione dotato di una pompa e di un filtro in linea a basso legame proteico da 0,22 µm. La durata dell'infusione deve essere calcolata su base individuale, considerando una velocità massima d'infusione di 25 mL/h per il controllo del carico proteico. La durata minima dell'infusione deve essere di 50 minuti. Una velocità d'infusione più bassa può essere prescritta quando clinicamente appropriato secondo il giudizio del medico, ad es., all'inizio del trattamento o in caso di precedenti reazioni correlate a infusione (infusion-related reactions, IRR).
Per il calcolo della velocità d'infusione e del tempo d'infusione, sulla base del peso corporeo, vedere la tabella nel paragrafo 6.6.
Il paziente deve essere tenuto sotto osservazione per le IRR per almeno un'ora dopo l'infusione, a seconda delle condizioni cliniche e del giudizio del medico. Per ulteriori istruzioni, vedere paragrafo 4.4.

Confezioni autorizzate:
EU/1/17/1258/001 - A.I.C.: 046349015 /E In base 32: 1D6GQR - 10 mg - polvere per soluzione per infusione - uso endovenoso - flaconcino (vetro) - 10 mg (2 mg/ml) - 1 flaconcino;
EU/1/17/1258/002 - A.I.C.: 046349027 /E In base 32: 1D6GR3 - 10 mg - polvere per soluzione per infusione - uso endovenoso - flaconcino (vetro) - 10 mg (2 mg/ml) - 5 flaconcini;
EU/1/17/1258/003 - A.I.C.: 046349039 /E In base 32: 1D6GRH - 10 mg - polvere per soluzione per infusione - uso endovenoso - flaconcino (vetro) - 10 mg (2 mg/ml) - 10 flaconcini.

Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR) .
I requisiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della Direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'Autorizzazione all'immissione in commercio deve presentare il primo PSUR per questo medicinale entro 6 mesi successivi all'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale
Piano di gestione del rischio (RMP).
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attività e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'Autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio).

Obbligo specifico di completare le attività post-autorizzative per l'Autorizzazione all'immissione in commercio rilasciata in circostanze eccezionali.

La presente Autorizzazione all'immissione in commercio è rilasciata in circostanze eccezionali; pertanto ai sensi dell'art. 14, paragrafo 8, del regolamento 726/2004/CE e successive modifiche, il titolare dell'Autorizzazione all'immissione in commercio deve completare, entro la tempistica stabilita, le seguenti attività:

Descrizione

Tempistica

Per ottenere dati a lungo termine sull'efficacia e la sicurezza del trattamento con Lamzede e caratterizzare l'intera popolazione affettada alfa-mannosidosi, includendo la variabilità della manifestazione clinica, la progressione e la storia naturale, si richiede al titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio (MAH) di presentare i risultati di uno studio basato su una adeguata fonte di dati derivante da un registro di pazienti affetti da alfa-mannosidosi.

Presentazione di report annuali come parte della valutazione annuale.

Studio pediatrico rhLAMAN-08. Studio multicentrico di 24 mesi, in aperto, di fase II. volto a determinare la sicurezza e l'efficacia del trattamento ripetuto con velmanase alfa (alfa-mannosidasi umana ricombinante), in pazienti pediatrici di età <6 anni affetti da alfa-mannosidosi.

Report finale sullo studio: novembre 2020

Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in strutture ad esso assimilabili (OSP).

 

Farmaco di nuova autorizzazione
LOKELMA.
Codice ATC - Principio attivo: V03AE10 - ciclosilicato di sodio e
zirconio.
Titolare: Astrazeneca AB.
Cod. procedura EMEA/H/C/4029.
GUUE 27 aprile 2018.

Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere il paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse.

Indicazioni terapeutiche
«Lokelma» è indicato per il trattamento dell'iperkaliemia nei pazienti adulti (vedere paragrafo 4.4 e 5.1).

Modo di somministrazione
per uso orale.
L'intero contenuto della bustina deve essere svuotato in un bicchiere contenente circa 45 ml di acqua e mescolato bene. La polvere non si scioglierà. Il liquido insapore deve essere bevuto mentre è ancora torbido. Se la polvere si deposita sul fondo del bicchiere, mescolare nuovamente. Bisogna accertarsi di aver preso tutto il contenuto.
La sospensione può essere assunta con o senza cibo.

Confezioni autorizzate:
EU/1/17/1173/001 - A.I.C.: 046335016 /E In base 32: 1D6118 - 5 g - polvere per sospensione orale - uso orale - bustina - (PET/LDPE/LLDPE/ALU) - 3 bustine;
EU/1/17/1173/002 - A.I.C.: 046335028 /E In base 32: 1D611N - 5 g - polvere per sospensione orale - uso orale - bustina (PET/LDPE/LLDPE/ALU) - 30 bustine;
EU/1/17/1173/003 - A.I.C.: 046335030 /E In base 32: 1D611Q - 10 g - polvere per sospensione orale - uso orale - bustina (PET/LDPE/LLDPE/ALU) - 3 bustine;
EU/1/17/1173/004 - A.I.C.: 046335042 /E In base 32: 1D6122 - 10 g - polvere per sospensione orale - uso orale - bustina (PET/LDPE/LLDPE/ALU) - 30 bustine.

Altre condizioni e requisiti dell'Autorizzazione all'immissione in commercio
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR).
I requisiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della Direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve presentare il primo PSUR per questo medicinale entro 6 mesi successivi all'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale
piano di gestione del rischio (RMP).
Il titolare dell'Autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attività e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'Autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio).

Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti: internista, cardiologo, nefrologo (RRL).