Determina AIFA 24.08.21 - teriparatide - allegato 1

  Allegato 1

(Determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 24 agosto 2021)

Denominazione: «Teriparatide» (paratormone-PTH).

Indicazione terapeutica: terapia sostitutiva ormonale per la cura dell'ipoparatiroidismo cronico grave.

Criteri di inclusione.
Pazienti di età > 18 anni che rientrano in una o più delle seguenti categorie:
1. pazienti divenuti ipoparatiroidei permanenti dopo tiroidectomia totale e che sviluppano durante l'utilizzo della terapia convenzionale con calcio e vitamina D la formazione di calcoli o la deposizione di calcio a livello del parenchima renale (nefrocalcinosi);
2. pazienti che già in partenza presentano un difetto della funzionalità renale che potrebbe aggravarsi con l'uso del calcio e della vitamina D;
3. pazienti affetti da ipoparatiroidismo post-chirurgico non responder alla terapia convenzionale con calcio e vitamina D, ossia che abbiano manifestato gravi episodi di ipocalcemia e ipomagnesemia nonostante vari regimi posologici di terapia convenzionale;
4. pazienti affetti da mutazioni attivanti del calcium-sensing receptor (CaR) che, in quanto affetti da questa mutazione, non sono adeguatamente responsivi alla terapia con calcio e vitamina D;
5. pazienti affetti da forme congenite di insufficienza delle ghiandole paratiroidee come ad esempio dalla Sindrome di DiGeorge o le forme di ipoparatiroidismo autoimmune nell'ambito delle sindromi polighiandolari autoimmuni, le condizioni di ipoparatiroidismo da distruzione ghiandolare per invasione da parte di cellule tumorali o per accumuli intraghiandolari di ferro o rame (emocromatosi e Malattia di Wilson).
«Teriparatide» deve essere usato con cautela in giovani adulti con epifisi aperte poichè questi pazienti possono essere ad aumentato rischio di osteosarcoma.

Criteri di esclusione:
1. pazienti con età inferiore ai 18 anni;
2. pazienti ben compensati dalla terapia con calcio e vitamina D, che non manifestano alterazioni della funzionalità renale e che non hanno mai presentato sviluppo di calcolosi renale o nefrocalcinosi;
3. pazienti con insufficienza renale grave; cautela in pazienti con insufficienza renale di grado moderato;
4. donne incinte o che allattano;
5. pazienti attualmente in trattamento o precedentemente trattati con radioterapia allo scheletro;
6. pazienti con neoplasie maligne a carico dello scheletro o metastasi ossee;
7. pazienti con aumentato rischio basale di osteosarcoma come i pazienti con Malattia ossea di Paget o disturbi ereditari;
8. pazienti con innalzamenti inspiegati della fosfatasi alcalina ossea;
9. pazienti con pseudoipoparatiroidismo.
L'uso di «Teriparatide» nei pazienti con insufficienza epatica grave non è consigliato in quanto non sono disponibili dati relativi a tale categoria di pazienti.
Il farmaco non è stato studiato in pazienti con urolitiasi in fase attiva. Pertanto, il medicinale deve essere usato con cautela nei pazienti con urolitiasi in fase attiva o recente perchè può potenzialmente peggiorare questa condizione.

Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.

Piano terapeutico.
La posologia utilizzabile inizialmente e che ha dimostrato di ottenere i migliori risultati in termini di correzione dei parametri ionici (calcemia, fosforemia, magnesiemia, calciuria), a fronte di scarsi e ben tollerabili effetti collaterali, è di 0.5-0.7 mcg\kg\die, in doppia somministrazione sottocutanea, collocandosi orientativamente tra i 20 e gli 80 mcg/die, da calibrare in base alla risposta del paziente in corso di follow-up. Tuttavia, considerando che il dispositivo di somministrazione del «Teriparatide» eroga una quantità fissa e non modificabile, di 20 mcg/pro-dose, in alcuni casi, la dose iniziale da somministrare potrebbe essere aggiustata lievemente in eccesso o in difetto, rispetto alla dose calcolata, per ottenere la precisa erogazione prevista (tra una e quattro dosi).

Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di dispensazione del medicinale.

Parametri per il monitoraggio clinico.

In considerazione del riscontro di aumentato rischio di osteosarcoma in studi animali, si raccomanda aderenza ai programmi di screening raccomandati in base al sesso e all'età e di informare i pazienti sulla necessità di contattare il medico prescrittore in caso di dolore intenso, di nuova insorgenza, in assenza di altra causa nota, non responsivo ai comuni trattamenti antalgici, eventualmente associato a gonfiore locale.