Determina AIFA 27.09.21 - Bylvay - allegato

  Allegato

(Determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 27 settembre 2021)

Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n. 189/2012, in apposita sezione (denominata classe C (nn)) dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità nelle more della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate costituiscono un estratto degli allegati alle decisioni della Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di tali documenti.

 

Farmaco di nuova registrazione.
BYLVAY.
Codice ATC - principio attivo: A05AX05 - Odevixibat.
Titolare: ALBIREO AB.
Cod. procedura EMEA/H/C/004691/0000.
GUUE 27 agosto 2021.

- Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse.

Indicazioni terapeutiche.
«Bylvay» è indicato per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC) in pazienti di età pari o superiore ai sei mesi (vedere paragrafi 4.4 e 5.1).

Modo di somministrazione.
Il trattamento deve essere avviato e supervisionato da medici esperti nella gestione della PFIC.
«Bylvay» è destinato all'uso orale. Da assumere con o senza cibo al mattino (vedere paragrafo 5.2).
Le capsule più grandi da 200 µg e 600 µg sono destinate a essere aperte e cosparse sul cibo, ma possono essere ingerite intere.
Le capsule più piccole da 400 µg e 1200 µg sono destinate a essere ingerite intere, ma possono essere aperte e cosparse sul cibo.
Se la capsula deve essere ingerita intera, il paziente deve ricevere l'istruzione di assumerla con un bicchiere d'acqua al mattino.
Per le capsule da aprire, il paziente deve ricevere le seguenti istruzioni:
mettere una piccola quantità (30 mL/2 cucchiai) di cibo molle (yogurt, purea di mele, porridge di avena, purea di banana, purea di carote, budino al cioccolato o budino di riso) in una ciotola;
il cibo deve essere a temperatura ambiente o inferiore;
tenere la capsula in posizione orizzontale alle due estremità, ruotarle in direzioni opposte e tirarle per svuotare i granuli nella ciotola con il cibo molle. La capsula deve essere picchiettata delicatamente per assicurare che tutti i granuli fuoriescano;
ripetere il passaggio precedente se la dose richiede più di una capsula;
mescolare delicatamente i granuli con un cucchiaio nel cibo molle;
assumere l'intera dose immediatamente dopo avere mescolato. Non conservare la miscela per utilizzarla successivamente;
bere un bicchiere d'acqua dopo l'assunzione della dose;
smaltire tutti gli involucri vuoti delle capsule.

Confezioni autorizzate:
EU/1/21/1566/001 - A.I.C. n. 049571019/E in base 32: 1H8T6C - 200 MCG - capsula rigida - uso orale - flacone (HDPE) - 30 capsule;
EU/1/21/1566/002 - A.I.C. n. 049571021/E in base 32: 1H8T6F - 400 MCG - capsula rigida - uso orale - flacone (HDPE) - 30 capsule
EU/1/21/1566/003 - A.I.C. n. 049571033/E in base 32: 1H8T6T - 600 MCG - capsula rigida - uso orale - flacone (HDPE) - 30 capsule;
EU/1/21/1566/004 - A.I.C. n. 049571045/E in base 32: 1H8T75 - 1200 MCG - capsula rigida - uso orale - flacone (HDPE) - 30 capsule.

Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio.
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR):
i requisiti definiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali;
il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve presentare il primo PSUR per questo medicinale entro sei mesi successivi all'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale.
Piano di gestione del rischio (RMP): il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attività e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio).
Obbligo specifico di completare le attività post-autorizzative per l'autorizzazione all'immissione in commercio rilasciata in circostanze eccezionali.
La presente autorizzazione all'immissione in commercio è rilasciata in circostanze eccezionali; pertanto ai sensi dell'art. 14, paragrafo 8, del regolamento 726/2004/CE e successive modifiche, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve completare, entro la tempistica stabilita, le seguenti attività:

Descrizione

Tempistica

Al fine di verificare se il trattamento con odexivibat ritardi la diversione biliare chirurgica e/o il trapianto di fegato, mediante un confronto con i pazienti affetti da colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) non trattati, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve condurre a presentare i risultati di uno studio basato su dati tratti da un registro di patologia dei pazienti di età pari o superiore a sei  mesi affetti da PFIC, secondo un protocollo concordato.

 Le relazioni intermedie annuali devono essere presentate assieme alle revisioni annuali.


Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti gastroenterologo, epatologo, internista e pediatra (RRL).