Determina AIFA 23.11.22 - Miglustat Gen. Orph. - allegato

  Allegato

(Determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 23 novembre 2022)

Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n. 189/2012, in apposita sezione (denominata classe C (nn)) dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità nelle more della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate costituiscono un estratto degli allegati alle decisioni della Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di tali documenti.

 

Nuove confezioni:
MIGLUSTAT GEN.ORPH.
Codice ATC - Principio attivo: A16AX06 Miglustat.
Titolare: Gen. Orph.
Codice procedura: EMEA/H/C/004366/IB/0021.
GUUE: 31 ottobre 2022.

Indicazioni terapeutiche

«Miglustat Gen. Orph» è indicato in pazienti adulti, per il trattamento orale della malattia di Gaucher di tipo 1, con sintomatologia da lieve a moderata. «Miglustat Gen. Orph» può essere utilizzato solamente per il trattamento di pazienti per i quali la terapia di sostituzione enzimatica non è appropriata (vedere paragrafi 4.4 e 5.1).

«Miglustat Gen. Orph» è indicato per il trattamento delle manifestazioni neurologiche progressive in pazienti adulti ed in pazienti in età pediatrica affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C (vedere paragrafi 4.4 e 5.1).

Modo di somministrazione

La terapia deve essere eseguita da medici esperti nella gestione della malattia di Gaucher o della malattia di Nemann-Pick di tipo C, a seconda del caso.
Uso orale.
«Miglustat Gen. Orph» può essere assunto a digiuno o a stomaco pieno.

Confezioni autorizzate:
EU/1/17/1232/002 A.I.C.: n. 045773025 /E in base 32: 1CNW71 - 100 mg - capsula rigida - uso orale - blister (OPA/allu/PVC) - 84 x 1 capsule (dose unitaria).

Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR).
I requisiti per la presentazione dei PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali.

Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale

Piano di gestione del rischio (RMP).
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attività e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio).

Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti-internista, pediatra, neurologo (RRL).