Determina AIFA 02.10.23 - Opfolda - allegato

  Allegato

(Determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 2 ottobre 2023)

Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n. 189/2012, in apposita sezione (denominata classe C (nn)) dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità nelle more della presentazione da parte dell'azienda interessata di una domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate costituiscono un estratto degli allegati alle decisioni della Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di tali documenti.

 

OPFOLDA
Codice ATC - Principio Attivo: A16AX06 Miglustat
Titolare: Amicus Therapeutics Europe Lmited
Cod. Procedura EMEA/H/C/005695/0000
GUUE 31/07/2023

Indicazioni terapeutiche
«Opfolda» (miglustat) è uno stabilizzatore enzimatico della cipaglucosidasi alfa per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo (deficit di αglucosidasi acida [GAA]).

Modo di somministrazione
Il trattamento deve essere supervisionato da un medico esperto nella gestione di pazienti con malattia di Pompe o altre malattie metaboliche o neuromuscolari ereditarie.
Miglustat capsule rigide da 65 mg deve essere usato in associazione con cipaglucosidasi alfa. Prima di assumere miglustat si deve consultare il riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) della cipaglucosidasi alfa.
Miglustat è per uso orale.
La capsula rigida di miglustat è dotata di pieghettature per prevenire l'apertura dell'involucro della capsula e deve essere deglutita intera e assunta a stomaco vuoto.
I pazienti dovranno restare a digiuno 2 ore prima e 2 ore dopo l'assunzione delle capsule rigide di miglustat da 65 mg (vedere paragrafo 5.2). Durante questo periodo di digiuno di 4 ore, si può consumare acqua, latte vaccino senza grassi (scremato) e tè o caffè senza panna, zuccheri o dolcificanti. Il paziente può riprendere ad alimentarsi (cibo e bevande) normalmente 2 ore dopo l'assunzione di miglustat.

Confezioni autorizzate:
EU/1/23/1737/001 A.I.C.: 050750013 /E In base 32: 1JDSKX 65 mg - Capsula rigida - Uso orale - Flacone (HDPE) - 4 capsule 
EU/1/23/1737/002 A.I.C.: 050750025 /E In base 32: 1JDSL9 65 mg - Capsula rigida - Uso orale - Flacone (HDPE) - 24 capsule

Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR)
I requisiti per la presentazione dei PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve presentare il primo PSUR per questo medicinale entro sei mesi successivi all'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale
Piano di gestione del rischio (RMP)
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attività e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio).

Regime di fornitura: Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti: centri di riferimento indicati dalle regioni per la cura delle malattie rare (RRL).