Allegato 1

(Determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 10 luglio 2024)

Denominazione: Talidomide.

Indicazione terapeutica: trattamento delle angiodisplasie gastrointestinali.

Criteri di inclusione:
anemia severa (Hb < 8 g/dL) in paziente con angiodisplasie del piccolo intestino o ectasia vascolare gastrica antrale (GAVE), resistente o in recidiva a plurimi tentativi di coagulazione con plasma argon (APC);
le donne in età fertile dovranno avere un test di gravidanza negativo al basale, alle visite durante il trattamento e fino alla seconda visita di follow-up. Inoltre, devono essere disposte e in grado di utilizzare due diversi metodi di contraccettivi, uno dei quali deve essere un contraccettivo orale;
gli uomini devono utilizzare il profilattico per l'intera durata del trattamento e fino ad una settimana dopo il trattamento.

Criteri di esclusione:
altre cause certe di sanguinamento gastrointestinale;
aspettativa di vita < tre mesi;
eventi tromboembolici non stabilizzati;
insufficienza epatica;
neuropatia periferica disabilitante;
insufficienza renale;
donne in gravidanza o in allattamento.

Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco.

Piano terapeutico
Schema posologico.
Il dosaggio del farmaco proposto ai pazienti è 100 mg al giorno, riducibili a 50 mg al giorno in caso di scarsa tolleranza per effetti avversi.
Durata del trattamento.
La durata del trattamento è di sei mesi, ripetibile successivamente, in caso di risposta al trattamento.

Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

Parametri per il monitoraggio clinico:
emocromo e piastrine al basale e settimanalmente per il primo mese poi ogni quattro settimane;
funzionalità epatica al basale e ogni quattro settimane;
funzionalità renale al basale e ogni quattro settimane;
coagualzione al basale e ogni quattro settimane;
NT proBNP al basale e ogni quattro settimane;
se in età fertile test di gravidanza al basale e quattro settimane;
ECG e visita cardiologica al basale e al bisogno;
visita neurologica al basale e al bisogno.