Articolo 1 - Condizioni e modalità d'impiego
Articolo 1 - Condizioni e modalità d'impiego(Determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 21 maggio 2025)
1. Aggiornamento del registro di monitoraggio KALYDECO per le indicazioni: «"Kalydeco" granulato è indicato in monoterapia per il trattamento di bambini di almeno quattro mesi di età e con peso corporeo da 5 kg a meno di 25 kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R» e «"Kalydeco" granulato è indicato inoltre per il trattamento di pazienti affetti da fibrosi cistica (FC), di età pari compresa tra i quattro mesi ed i sei anni, che hanno una mutazione R117H nel gene CFTR».
2. Ai fini della prescrizione e della dispensazione del medicinale, i medici ed i farmacisti afferenti ai centri utilizzatori specificatamente individuati dalle regioni dovranno compilare la scheda raccolta dati informatizzata disponibile a fronte dell'accesso attraverso il sito istituzionale dell'AIFA, all'indirizzo web https://registri.aifa.gov.it/
3. La modifica delle condizioni e delle modalità d'impiego di cui alla presente determina sono disponibili nella documentazione aggiornata, consultabile sul portale istituzionale dell'AIFA: https://www.aifa.gov.it/registri-e-piani-terapeutici1